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Valoctocogene roxaparvovec创新基因疗法治疗A型血友病研究数据公布

时间 2019-07-09 15:58:27
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来源 前沿资讯
香港肿瘤咨询网2019年7月9日讯:近日宣布,基于近日与美国和欧洲监管机构的交流,该公司计划在第四季度向美国FDA和欧盟EMA递交治疗A型血友病的创新基因疗法——Valoctocogene roxaparvovec的监管申请。预计这将是首款进入监管审评阶段的血友病创新基因疗法。同时,在国际血栓和止血学会2019年会(ISTH2019)上公布了这一疗法的最新数据。

Valoctocogene roxaparvovec创新基因疗法治疗A型血友病研究数据公布
 
  香港肿瘤咨询网小科普:A型血友病患者因为缺乏凝血因子VIII,导致即使轻微的受伤就可能引起痛苦并危及生命的出血事件。而且,严重A型血友病患者往往会在肌肉或关节处出现自发出血。严重A型血友病患者占A型血友病患者总数的43%。目前,对这一疾病的标准疗法是每周进行2-3次预防性因子VIII替代疗法。然而,很多患者即便接受治疗,仍然会出现出血事件,导致渐进性和失能性关节损伤,对他们的生活质量产生严重影响。而Valoctocogene roxaparvovec的出现给了A型血友病患者带来新希望。
  Valoctocogene roxaparvovec是一种使用AAV5病毒载体递送表达因子VIII的转基因的创新基因疗法。它的优势在于A型血友病患者可能只需要接受一次治疗,肝细胞就可以持续表达因子VIII,从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。该疗法已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和欧盟授予的PRIME药品认定。
  在ISTH2019上公布的最新数据显示,在1/2期临床试验中接受一次剂量为6e13 vg/kg剂量的创新基因疗法治疗的A型血友病患者,在接受治疗后第三年,年出血率(ABR)和使用因子VIII的需求继续得到控制。在接受治疗的3年过程中,ABR和因子VIII使用率都平均下降96%。患者不再需要预防性因子VIII注射。对创新基因疗法的一个顾虑是它的疗效能否长期维持,对因子VIII水平的检测表明,在接受治疗后3年的过程中,因子VIII的表达水平已经进入了一个平台期,表达水平下降的速度显著减缓。这意味着Valoctocogene roxaparvovec创新基因疗法有望带来持久、长期的因子VIII表达。
  “我们很高兴FDA能够将患者的声音整合到审评过程中。临床研究参与者震撼人心的见证已经成为帮助FDA审评这款创新基因疗法的关键因素之一。它有望成为首款治疗血友病的创新基因疗法,”“我们同时感谢EMA的PRIME药品认定,让我们能够与监管机构提前增加交流,帮助加快这一创新疗法的审评。”我们期待这款Valoctocogene roxaparvovec创新基因疗法能够早日获得批准,为A型血友病患者造福。
  如想了解关于Valoctocogene roxaparvovec创新基因疗法治疗A型血友病的更多信息,可咨询香港肿瘤咨询网的医学团队。
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文章标签:其他药物    其他癌症

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