香港肿瘤资讯网

主页 > 前沿资讯 >

B型血友病新疗法_AMT-061基因疗法2b期临床结果公布

时间 2019-07-09 16:01:19
阅读人数 52人阅读
来源 前沿资讯
香港肿瘤咨询网2019年7月9日讯:日前,公布了其治疗重度或中重度B型血友病患者的AMT-061基因疗法的2b期临床试验结果。在进行为期36周的随访后,三名患者凝血因子IX(FIX)活性平均达到正常值的45%。此外,该公司还公布了第一代基因疗法AMT-060的长达3.5年的临床试验随访结果,该疗法在所有患者中始终保持着良好疗效和耐受性。

B型血友病新疗法_AMT-061基因疗法2b期临床结果公布
 
香港肿瘤咨询网小科普:血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到破坏。A型血友病中的凝血因子VIII(FVIII)缺失,B型血友病中的FIX缺失,导致失控的出血事件。关节内和肌肉内出血是最常见的临床症状。重复关节出血会导致永久性关节损伤,关节疼痛和活动幅度受限,严重影响患者生活质量。在有效疗法出现以前,严重的血友病患者经常无法活到成年,平均预期寿命只有11年。
AMT-061基因疗法使用AAV5病毒载体携带编码FIX Padua变体(FIX-Padua)的转基因。基于AAV5的基因疗法已通过多次临床试验证明其良好的安全性和耐受性,而FIX-Padua变体的活性可能是野生型FIX的6-7倍。AMT-060是第一代基因疗法,将编码野生型FIX蛋白的转基因装入AAV5载体。
  在检测AMT-061基因疗法的开放标签,单剂量,单臂,多中心2b期临床试验中,3名患有严重B型血友病(内源FIX活性<1%)的患者接受了剂量为2e13 vc/kg的单次静脉内输注AMT-061基因疗法治疗。在使用AMT-061基因疗法之前,三名患者均显示出较低水平的预先存在的AAV5中和抗体,但并没有因此被排除在试验之外。2b期研究将对患者进行长达52周的随访,以评估FIX活性,年出血率和FIX替代疗法的使用情况。对于这一疗法的安全性,将监测5年来进行评估。
  36周的随访数据显示,在接受一次AMT-061基因疗法治疗后,所有三名患者的FIX活性持续增加,其中两名患者的FIX活性达到正常范围(FIX水平>正常值的40%)。给药后36周三名患者的平均FIX活性为正常值的45%,第一名患者的FIX活性达到正常值的54%,第二名患者的FIX活性达到正常值的30%,第三名患者的FIX活性达到正常值的51%。
  “这些最新数据继续显示出,AMT-061基因疗法具有良好的耐受性,并可能将B型血友病患者的FIX活性值提高到正常范围,”“我们对这些结果非常满意,本数据报告显示,FIX活性持续增加,患者接受治疗后无出血事件,无需使用FIX替代疗法或免疫抑制,我们相信AMT-061有可能成为治疗B型血友病的‘first-in-class’和‘best-in-class’基因疗法。与此同时,我们将专注于在年末之前完成正在进行的HOPE-B关键性3期临床试验的患者注册目标。”
  如想了解关于AMT-061基因疗法治疗B型血友病的更多信息,可咨询香港肿瘤咨询网的医学团队。
  (声明:文中图片来源于网络共享,如涉及侵权请联系作者删除处理。)

文章标签:其他药物    其他癌症

本文地址:http://www.hkciw.com/qyzx/302.html

版权声明:本文为原创文章,版权归属肿瘤资讯网官网所有

上一篇:Valoctocogene roxaparvovec创新基因疗法治疗A型血友病研究数据公布

下一篇:Pembrolizumab每六周一次给药方案获批_肿瘤免疫治疗再升级

留言

在线咨询

在线咨询

微信咨询

微信咨询

(扫描二维码添加微信客服可获得更多资讯内容)

香港肿瘤资讯网专业顾问资讯通道

更多肿瘤资讯请问询香港肿瘤资讯网专业医疗顾问输入您想咨询的内容并提交,香港肿瘤资讯网将胺片对应医疗顾问为你解答咨询

相关文章推荐

More >

临床招募

More >
热门推荐2
放射治疗专题

肿瘤药物

友情链接: 港安健康国际医疗港安国际医疗港安健康港安集团香港肿瘤网香港医讯网港安健康资讯网