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美国FDA授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症突破性药物资格

时间 2019-07-16 15:35:10
阅读人数 128人阅读
来源 前沿资讯
DCR-PHXC获FDA授予治疗1型原发性高草酸尿症突破性药物资格

美国FDA授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症突破性药物资格
 
  原发性高草酸尿症新药_DCR-PHXC获FDA授予突破性药物资格
  香港肿瘤资讯网2019年7月16日讯:近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的突破性药物资格(BTD)。DCR-PHXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症(PH)的RNAi实验性疗法,原发性高草酸尿症是一类严重、罕见、遗传性肝病,常常导致肾功能衰竭。
  BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道,旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病并且有初步临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。FDA也传达了2型原发性高草酸尿症(PH2)和3型原发性高草酸尿症(PH3)符合严重或危及生命疾病的标准。作为PHYOX临床开发项目的一部分,该公司将继续与FDA就2型原发性高草酸尿症和3型原发性高草酸尿症患者的DCR-PHXC研究终点进行持续对话。
  “我们非常高兴FDA授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症的突破性药物资格,这是对该病显著未满足医疗需求以及DCR-PHXC治疗这类患者的PHYOX1临床研究令人鼓舞的初步疗效数据的认可。我们期待与FDA继续对话,尽快推进DCR-PHXC作为所有类型原发性高草酸尿症患者的潜在治疗选择。”
  香港肿瘤咨询网小科普:DCR-PHXC是来自GalXC RNAi技术平台的最先进候选产品,该平台旨在推动下一代RNAi疗法的开发,用以沉默肝脏中的致病基因。GalXC™疗法需经过Dicer酶处理,这是RNAi在人细胞内的天然起点。科学家使用GalXC™将N-乙酰半乳糖胺糖直接连接到只能被Dicer酶切割的小干扰RNA(DsiRNA)分子上,它们能在灵活有效地偶联靶向配体的同时,稳定RNAi双链体。
  这种化学修饰能够将RNAi疗法通过皮下注射递送至肝脏中,然后与靶细胞上的受体特异性结合,促进细胞对RNAi疗法的吸收。通过使用Dicer酶作为RNAi的切割酶,GalXC™疗法旨在优化RNAi通路的活性,使其以最具特异性和最有效的方式运作。
  在原发性高草酸尿症动物模型中,DCR-PHXC选择性地沉默肝脏中的乳酸脱氢酶A(LDHA),阻止草酸盐(疾病标志)的过量产生。在临床前研究中,该化合物耐受性良好,无肝脏不良反应。研究表明,完全缺乏LDHA的人没有肝功能紊乱,可以过正常生活。肝脏中的LDHA缺乏可能对原发性高草酸尿症患者有益,因为LDHA与原发性高草酸尿症中草酸盐的异常产生有关,后者反过来又对原发性高草酸尿症患者的肾脏和其他器官造成严重损害。
  目前,正在PHYOX临床项目中评估DCR-PHXC。最近,该公司公布了来自正在进行的PHYOX1 I期临床试验的最新数据,显示1型原发性高草酸尿症和2型原发性高草酸尿症成人及青少年患者在DCR-PHXC给药后24小时尿液草酸盐水平显著降低。今年6月22日公布的更新PHYOX1数据也显示,单剂量DCR-PHXC治疗使大多数患者尿液中草酸盐水平正常化或接近正常化,并且耐受性良好。
  如想了解关于DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症的更多信息,可咨询香港肿瘤资讯网的医学团队。
  (声明:文中图片来源于网络共享,如涉及侵权请联系作者删除处理。)

文章标签:其他药物    

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