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创新RNAi疗法DCR-PHXC可治疗1型原发性高草酸尿症!

时间 2019-07-19 09:00:46
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来源 前沿资讯
        随着现代医学的不断发展,1型原发性高草酸尿症的治疗手段也日益丰富,目前又迎来新的解决方案。香港肿瘤资讯网最新获悉,创新RNAi疗法DCR-PHXC用于治疗1型原发性高草酸尿症临床效果显著!
DCR-PHXC作用机制
         Dicerna Pharmaceuticals公司宣布,美国FDA授予其在研创新RNAi疗法DCR-PHXC突破性疗法认定,用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)。FDA突破性疗法认定旨在加快治疗严重疾病的创新疗法的研发和评估速度。
        1型原发性高草酸尿症是一种极罕见的孤儿病,该病由一个肝脏基因突变引起,会导致过度的草酸产生和草酸钙肾结石的病理性累积,从而引起不可修复的肾脏损伤。针对1型原发性高草酸尿症,目前还没有获批上市的药物疗法。
        创新RNAi疗法DCR-PHXC是目前唯一一款用于治疗所有类型原发性高草酸尿症的RNAi药物,它采用Dicerna独创的GalXC技术平台,可选择性地沉默肝脏中的乳酸脱氢酶A(LDHA),阻断过量草酸盐的产生。创新RNAi疗法DCR-PHXC在临床前研究中耐受性良好,对1型原发性高草酸尿症患者肝脏无不良影响。
        在创新RNAi疗法DCR-PHXC的1期临床试验中,1型原发性高草酸尿症患者给药后24小时尿液中草酸盐水平大幅度降低。单剂量DCR-PHXC治疗可使大多数患者尿液中草酸盐水平达到正常或接近正常,并具有良好的耐受性。 与此同时,Dicerna公司还会针对DCR-PHXC治疗PH2和PH3的研究终点问题与FDA进行持续沟通。
        “FDA认识到开发治疗1型原发性高草酸尿症的迫切性,而DCR-PHXC的1期临床试验获得了积极的结果,因而被授予突破性疗法认定,”Dicerna公司的首席医学官Ralf Rosskamp博士说:“我们期待与FDA继续沟通,尽快推进创新RNAi疗法DCR-PHXC用于所有类型原发性高草酸尿症的治疗。”
        目前创新RNAi疗法DCR-PHXC还处于进一步临床试验阶段,香港肿瘤资讯网会持续关注其后续相关临床试验进展情况。
        虽然目前该种疗法尚未上市,但对于广大1型原发性高草酸尿症患者来说,其Ⅰ期临床试验结果足以令人欣喜。1型原发性高草酸尿症治疗领域终于迎来新的治疗方案,期待不久之后,创新RNAi疗法DCR-PHXC可用于实际治疗过程之中!
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文章标签:其他药物    肝癌

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