香港肿瘤资讯网

主页 > 前沿资讯 >

罕见病新药_ARO-AGN3治疗高胆固醇血症获美国FDA授予孤儿药资格

时间 2019-07-18 17:30:22
阅读人数 141人阅读
来源 前沿资讯
高胆固醇血症新药_ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格

罕见病新药_ARO-AGN3治疗高胆固醇血症获美国FDA授予孤儿药资格
 
  美国FDA授予ARO-AGN3治疗高胆固醇血症的孤儿药资格
  香港肿瘤咨询网2019年07月18日全新资讯:近日,该公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)的孤儿药资格(ODD)。
  香港肿瘤咨询网小贴士:孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。
  纯合子家族性高胆固醇血症是一种罕见的遗传性脂蛋白代谢紊乱,这是一种危及生命的疾病,其特征是低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)显著升高,导致早发性的心血管疾病。如果不进行适当的治疗,动脉壁中的胆固醇积累会导致早期动脉粥样硬化和心血管疾病,即使是在儿童时期也是如此。如今ARO-AGN3成为了纯合子家族性高胆固醇血症治疗的新希望。
  香港肿瘤资讯网小科普:ARO-AGN3是一种皮下注射的RNA干扰(RNAi)药物,靶向血管生成素样蛋白3(ANGPTL3),这是一种由肝脏合成的脂蛋白脂酶和内皮脂酶抑制剂。抑制ANGPTL3已被证实可降低血清LDL、血清和肝脏甘油三酯,作为一个新颖的心血管疾病靶点已经获遗传学验证。目前,ARO-AGN3正开发用于治疗血脂异常(如纯合子家族性高胆固醇血症)和代谢性疾病。
  今年1月,ARO-AGN3在首个人体研究(AROANG1001,NCT03747224)启动了患者治疗。该研究是一项单剂量和多剂量I期研究,旨在评估ARO-AGN3在成人健康志愿者和血脂异常患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学效应,研究计划招募70例受试者。
  该公司致力于通过抑制引起顽固性疾病的基因来开发治疗这些疾病药物。利用广泛的RNA化学和有效的递送方式,该公司旨在触发RNA干扰(RNAi)机制,诱导目标基因的快速、深度、持久的敲除。RNA干扰(即RNAi)是细胞中存在的一种机制,抑制特定基因的表达,从而影响特定蛋白质的产生。RNAi疗法利用了基因沉默的天然途径。目前,该公司已有多个实验性RNAi疗法进入临床开发。
  如想了解关于ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症高胆固醇血症的更多信息,可咨询香港肿瘤资讯网的医学团队。
  (声明:文中图片来源于网络共享,如涉及侵权请联系作者删除处理。)

文章标签:其他药物    

本文地址:http://www.hkciw.com/qyzx/337.html

版权声明:本文为原创文章,版权归属肿瘤资讯网官网所有

上一篇:创新RNAi疗法DCR-PHXC可治疗1型原发性高草酸尿症!

下一篇:膀胱癌新药_enfortumab vedotin新型抗体药物偶联物展现强劲疗效

留言

在线咨询

在线咨询

微信咨询

微信咨询

(扫描二维码添加微信客服可获得更多资讯内容)

香港肿瘤资讯网专业顾问资讯通道

更多肿瘤资讯请问询香港肿瘤资讯网专业医疗顾问输入您想咨询的内容并提交,香港肿瘤资讯网将胺片对应医疗顾问为你解答咨询

相关文章推荐

More >

临床招募

More >
热门推荐2
放射治疗专题

肿瘤药物

友情链接: 港安健康国际医疗港安国际医疗港安健康港安集团香港肿瘤网香港医讯网港安健康资讯网