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囊性纤维化三联疗法提交新药申请_有望明年初获批上市

时间 2019-07-25 15:51:31
阅读人数 132人阅读
来源 前沿资讯
  囊性纤维化新药_(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)三联疗法有望明年初获批上市

囊性纤维化三联疗法提交新药申请_有望明年初获批上市
 
  治疗90%囊性纤维化患者_(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)三联疗法在美申请上市
  (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)三联疗法在美申请上市_有望治疗90%囊性纤维化患者
  香港肿瘤资讯网2019年7月25日讯:近日该公司宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了elexacaftor与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请(NDA),用于治疗年龄≥12岁的囊性纤维化患者,具体为:携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者,或携带2个F508del突变的患者。已请求对NDA进行优先审查,如果获准,该NDA的审查时间将由标准的12个月缩短至8个月。去年5月,FDA已授予这款三药组合方案突破性药物资格(BTD)。
  香港肿瘤咨询网小科普:囊性纤维化(CF)是由囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病,该病困扰着全球约7万人。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输,基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断,某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液,导致呼吸困难及反复感染。而此次(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)三联疗法的新药申请有望成为囊性纤维化的新治疗方式。
  “此次(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)三联疗法NDA的提交,是我们实现我们目标迈出的重要一步,即将该药带给目前剩下的最大一组仍没有药物获批的囊性纤维化患者群体,以及为携带2个F508del突变囊性纤维化患者提供显著增强的临床益处。我们将继续与FDA合作,并期待着这款(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)三联疗法成为囊性纤维化患者新的治疗方案。”
  此次NDA提交,基于2项全球性III期临床研究的积极结果。其中一项是针对携带一个F508del突变和一个最小功能突变囊性纤维化患者的24周III期研究,另一项是针对携带2个F508del突变囊性纤维化患者的4周III期研究。2项研究结果均显示,主要终点(肺功能,ppFEV1)和全部关键次要终点均有显著改善。在这些研究中,(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)三联疗法的耐受性良好。
  有分析师预测,这款(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)三联疗法有望将治疗范围扩大到全球90%的囊性纤维化患者。如果获得批准,这款(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)三联疗法将改变囊性纤维化的治疗方式。
  现有的囊性纤维化治疗方案包括Kalydeco(ivacaftor)、Orkabi(lumacaftor/ivacaftor)和Symkevi/Symdeko(tezacaftor/ivacaftor),可治疗全球40000例患者,而这款新的(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)三联疗法可帮助多达68000例患者,约占所有囊性纤维化患者的90%。
  如想了解关于(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)三联疗法治疗囊性纤维化的更多信息,可咨询香港肿瘤资讯网的医学团队。
  (声明:文中图片来源于网络共享,如涉及侵权请联系作者删除处理。)

文章标签:其他药物    

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