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囊性纤维化三联疗法新药提交申请

时间 2019-07-31 18:10:46
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来源 前沿资讯
对于囊性纤维化(CF)的治疗,国际医学领域一直在寻求新的突破,日前终于传来了好消息。Vertex Pharmaceuticals公司已经向美国FDA提交了治疗囊性纤维化(CF)的三联疗法新药申请。
 
囊性纤维化三联疗法新药提交申请
 
三联疗法新药由VX-445,tezacaftor和ivacaftor三种药物构成,被列为10大潜在重磅疗法之首。也被视为广大囊性纤维化(CF)患者的治疗新希望,有望在明年年初获批。
 
囊性纤维化(CF)是由于编码囊性纤维化跨膜电导调节因子的基因发生突变,导致CFTR蛋白缺失或功能缺陷引起的遗传病。囊性纤维化(CF)是一种罕见的,缩短寿命的遗传性疾病,一直以来可选择治疗方案并不多。三联疗法新药的上市申请,将有望改变这一情况。
 
三联疗法中的新药VX-445是Vertex公司开发的新一代CFTR蛋白矫正剂,它用于恢复携带F508del突变的CFTR蛋白的功能,从而改善囊性纤维化(CF)患者的呼吸功能。Tezacaftor可以通过增加CFTR蛋白转运到细胞表面的水平,来增强CFTR蛋白功能。而ivacaftor可以通过延长细胞表面CFTR蛋白的开放时间来提高缺陷型CFTR蛋白的功能。三联疗法曾在2018年5月获得FDA授予的突破性疗法认定。
 
该申请是基于两项针对12岁及以上囊性纤维化(CF)患者的全球3期临床试验的积极结果。在第一项随机双盲,含安慰剂对照的3期临床试验中,VX-445与tezacaftor和ivacaftor构成的三联疗法用于治疗携带一个F508del基因突变和一个功能最小化基因突变的患者。
 
试验结果表明,在接受治疗4周以后,治疗组囊性纤维化(CF)患者与接受安慰剂治疗的对照组相比,肺功能显著提高。
 
在第二项3期临床试验中,携带两个F508delCFTR基因拷贝的囊性纤维化(CF)患者接受了VX-445与tezacaftor和ivacaftor构成的三联疗法,或者安慰剂与tezacaftor和ivacaftor构成的三联疗法的治疗。
 
试验结果表明,将VX-445加入到tezacaftor和ivacaftor构成的治疗方案中,能够将ppFEV1的平均绝对值改善10%(p<0.001),三联疗法效果更佳。
 
作为一种罕见病囊性纤维化(CF)可选择治疗方案并不多,三联疗法新药提交上市申请,将给这一罕见病患者带来新的治疗希望,广大囊性纤维化(CF)患者将因此受益。对于三联疗法新药后续动态,香港肿瘤资讯网将持续关注,如需了解更多信息,可咨询香港肿瘤资讯网
 
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文章标签:其他药物  免疫联合疗法  其他癌症

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