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罕见病新药_欧盟授予MEK抑制剂mirdametinib孤儿药资格

时间 2019-08-01 15:42:00
阅读人数 74人阅读
来源 前沿资讯
  mirdametinib治疗1型神经纤维瘤病获欧盟授予孤儿药资格

罕见病新药_欧盟授予MEK抑制剂mirdametinib孤儿药资格
 
  1型神经纤维瘤病新药_欧盟授予MEK抑制剂mirdametinib孤儿药资格
  香港肿瘤资讯网2019年8月1日特讯:近日宣布,欧盟委员会(EC)已授予mirdametinib治疗1型神经纤维瘤病(NF1)的孤儿药资格。mirdametinib是一种口服小分子MEK1和MEK2抑制剂。在美国,FDA之前已授予mirdametinib治疗NF1的孤儿药资格以及治疗≥2岁患者与NF1相关的不能手术的丛状神经纤维瘤的快速通道资格。
  香港肿瘤咨询网小科普:1型神经纤维瘤病(NF1)是一种罕见的遗传性疾病,由NF1基因突变引起,该基因编码神经纤维瘤蛋白,这是MAPK通路的关键抑制因子。NF1基因突变可导致神经纤维瘤蛋白活性的丧失,导致MAPK信号通路的过度激活、不受控制的细胞生长和肿瘤形成。
  NF1是神经纤维瘤病的最常见类型,估计的全球出生发病率为每3000人中有1人。1型神经纤维瘤病的临床病程是异质性的,在许多器官系统中表现出各种症状,包括异常色素沉着、骨骼畸形、肿瘤生长和神经并发症,如认知障碍。与普通人群相比,1型神经纤维瘤病患者平均寿命缩短8-15年。
  1型神经纤维瘤病患者发生丛状神经纤维瘤(PN)的终生风险约为30-50%,在这种情况下,肿瘤沿着周围神经鞘以浸润形式生长,可导致严重的毁容、疼痛和功能损害;在极少数情况下,1型神经纤维瘤病患者发生丛状神经纤维瘤可能致命。1型神经纤维瘤病患者发生丛状神经纤维瘤最常在生命的前20年被诊断出,这些肿瘤以侵袭性生长为特征,通常在儿童时期生长更快。
  目前,1型神经纤维瘤病患者发生丛状神经纤维瘤唯一确定的治疗方法是手术切除肿瘤;然而,由于1型神经纤维瘤病患者发生丛状神经纤维瘤是由神经细胞产生并以浸润方式生长,因此要成功切除肿瘤而不存在严重的合并症(如永久性神经损伤和畸形)非常具有挑战性。目前尚无批准治疗1型神经纤维瘤病患者发生丛状神经纤维瘤的疗法。
  香港肿瘤咨询网小科普:mirdametinib是一种口服的MEK1和MEK2小分子抑制剂。MEK蛋白在MAPK通路中占据关键位置,MAPK通路是调节细胞生长和存活的关键信号网络,在多种肿瘤和罕见疾病适应症中起着核心作用。
  目前,mirdametinib已在多项I期和II期临床研究中进行了评估,超过200例受试者接受了治疗。在一项涉及19例不能手术、症状性或生长性丛状神经纤维瘤的青少年和成人患者的II期研究中,mirdametinib治疗12周,有8例患者达到客观缓解(ORR=42%)。该研究中,mirdametinib的耐受性良好。
  预计将于2019年第三季度启动mirdametinib的ReNeu研究,这是一项开放标签、单臂IIb期研究,将入组儿童和成人1型神经纤维瘤病患者发生丛状神经纤维瘤患者。考虑到MAPK通路在多种类型肿瘤的生长和增殖中起着关键作用SpringWorks公司也计划评估mirdametinib联合其他抗癌药,用于广泛实体瘤的治疗
  如想了解关于mirdametinib治疗1型神经纤维瘤病的更多信息,可咨询香港肿瘤资讯网的医学团队。
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文章标签:其他药物    

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