胃肠道间质瘤治疗新选_Avapritinib靶向抗癌药申请上市 　　Avapritinib靶向抗癌药为胃肠道间质瘤患者带来新希望
　　香港肿瘤咨询网2019年8月9日特讯：近日宣布，美国FDA已接受Avapritinib的新药申请(NDA)，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤成人患者，或者作为四线疗法治疗胃肠道间质瘤。Avapritinib是一款具有高度选择性的强力KIT和PDGFRA抑制剂。FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计在明年2月14日之前作出回复。
　　香港肿瘤咨询网小科普：胃肠道间质瘤是一种在骨骼或者胃肠道的结缔组织中出现的肉瘤。肿瘤起源于胃肠道壁的细胞，在胃部和小肠最为常见。大多数患者的诊断年龄在50至80岁之间。大多数胃肠道间质瘤病例是由于和临床相关的基因突变，导致KIT或PDGFRA蛋白激酶活性增强。由于目前已有的疗法主要与失活构象的蛋白激酶结合，某些原发和次发基因突变会导致对现有疗法的抗性和疾病进展。
　　对于无法切除或转移性胃肠道间质瘤患者来说，对基因突变的检测是为他们定制个体化疗法的关键。目前，KIT驱动的胃肠道间质瘤患者在接受imatinib、sunitinib、和regorafenib治疗后，如果疾病继续进展，他们没有获批疗法。而PDGFRα D842V驱动的胃肠道间质瘤患者通常在接受已有疗法3-4个月之后疾病会继续进展。
　　香港肿瘤咨询网小科普：Avapritinib是一种靶向激酶激活构象的1型抑制剂。它能够抑制多种携带KIT和PDGFRA基因突变的蛋白激酶。美国FDA已授予Avapritinib突破性疗法认定用于两种适应症：一种用于治疗具有PDGFRα D842V突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤的患者;另一种用于治疗系统性肥大细胞增多症(SM)，包括具有侵袭性的几种SM亚型，SM的亚型与肥大细胞白血病(MCL)有关。
　　在治疗携带PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤患者时，客观缓解率(ORR)达到86%。在作为四线疗法治疗胃肠道间质瘤患者时，ORR达到22%，中位缓解持续时间(DOR)为10.2个月。
　　如想了解关于Avapritinib用于治疗携带PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤成人患者的更多信息，可咨询香港肿瘤咨询网的医学团队。
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