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罕见病新药_FDA授予Nirogacestat突破性药物资格

时间 2019-09-02 16:50:23
阅读人数 149人阅读
来源 前沿资讯
  硬纤维瘤新药_Nirogacestat获突破性药物资格

罕见病新药_FDA授予Nirogacestat突破性药物资格
 
  美国FDA授予Nirogacestat治疗硬纤维瘤突破性药物资格
  香港肿瘤资讯网2019年9月2日特讯:近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予口服小分子选择性γ-分泌酶抑制剂Nirogacestat治疗进行性、不可切除性、复发性或难治性硬纤维瘤或深部纤维瘤病成人患者的突破性药物资格(BTD)。之前,FDA已授予Nirogacestat治疗硬纤维瘤的孤儿药资格(ODD)和快速通道资格(FTD)。
  香港肿瘤咨询网小贴士:突破性药物资格是FDA在2012年创建的一个新药评审通道,旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病并且有初步临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得突破性药物资格的药物,在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导,保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
  此次突破性药物资格授予,基于评估Nirogacestat作为一种单药疗法治疗硬纤维瘤患者的I期研究和II期研究数据。在这些研究中,共有24例患者接受了Nirogacestat治疗,结果显示:采用实体瘤疗效评价标准(RECIST),疾病控制率为100%,由于接受治疗的患者病情缺乏进展,2项研究中均未达到中位无进展生存期(PFS)。这些研究中,Nirogacestat的耐受性良好,许多患者已持续多年治疗。II期研究中最常见的不良事件是腹泻、皮肤疾病和低磷血症。
  香港肿瘤咨询网小科普:
  硬纤维瘤是一种罕见的、常常使人衰弱的和毁容的软组织肿瘤。根据其大小和位置,硬纤维瘤可能导致严重的并发症,如疼痛、内出血、畸形和有限的活动范围。在某些情况下,如果硬纤维瘤影响重要器官,则可能致命。据估计,美国每年确诊1000至1500例新的硬纤维瘤患者。目前,还没有获FDA批准治疗硬纤维瘤的药物。
  Nirogacestat是一种口服、选择性、小分子γ-分泌酶抑制剂,目前处于III期临床开发,用于治疗硬纤维瘤。γ-分泌酶是一种完整的膜蛋白,可裂解多种不同的跨膜蛋白复合物,包括Notch,据信Notch在激活促进硬纤维瘤生长的信号通路中发挥了重要作用。
  如想了解关于Nirogacestat治疗进行性、不可切除性、复发性或难治性硬纤维瘤或深部纤维瘤病成人患者的更多信息,可咨询香港肿瘤资讯网的医学团队。
  (声明:文中图片来源于网络共享,如涉及侵权请联系作者删除处理。)

文章标签:靶向药物  靶向治疗  其他癌症

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